Она может гордиться своим главным достижением: понятие "ген" сегодня отождествляется с реальной химической структурой конкретным участком молекулы ДНК, а для простейших организмов, некоторых вирусов и фагов, с определенными участками РНК. Причем все разнообразие генетической информации определяется только вариациями последовательности нуклеотидов в нуклеиновых кислотах.
В науке нет "маленьких" научных проблем. При решении чисто практических вопросов всегда необходима высокая теория. Наша промышленность выпускает хорошее лекарство энтобактерин, который отлично защищает сельскохозяйственные растения от вредителей. Препарат этот нужный, очень эффективный и, что весьма важно, совершенно безвредный для человека. Но, увы, энтобактерин пока вещь дефицитная. И выпускают его в количествах, которые не удовлетворяют запросы нашего сельского хозяйства. В чем же дело? Главная трудность пока в налаживании производства. Препарат выделяют из бактерий. Выращивают их в больших реакторах. Но вот беда: на них нападают вирусы, и тогда бактерии массами гибнут прямо в реакторах. Вся работа идет впустую. Чтобы избежать этого, надо изучить тонкое строение молекул ДНК и бактерий и нападающих на них вирусов. Необходимо исследовать самые интимные механизмы размножения этих микроорганизмов. И наконец, вывести новый штамм бактерий, устойчивых к агрессивному вирусу. Воистину "нет ничего более практичного, чем хорошая теория".
Не так давно Ф. Хэндлер президент Национальной Академии наук США выступил с острой, полемичной статьей "Зачем нам нужна наука". Эта интересная статья была посвящена проблеме отношения общества к научно-техническому прогрессу. "Элегантная простота структуры дезоксирибонуклеиновой кислоты, пишет автор, позволяет ей копировать себя и управлять многочисленными функциями живой клетки". Но иногда "элегантная простота" ДНК может сыграть с организмом злую шутку. Речь идет о наследственных болезнях.
Наследственные значит врожденные, связанные с передачей признаков от родителей к детям, иными словами, закодированные в ДНК. К счастью для человека, этих заболеваний по сравнению со всеми другими не так уж много. Но все наследственные заболевания это тяжелые недуги, нередко заканчивающиеся
смертью.
Описан ряд серьезных заболеваний, связанных с нарушением обмена аминокислот, например, обменом фенилаланина. В тканях таких больных накапливается необычно большое количество аминокислоты и продуктов ее распада. Это вызывает тяжелые расстройства деятельности центральной нервной системы.
Теперь врачи-клиницисты и биохимики знают, что болезнь связана с отсутствием в тканях человека фермента, который ответствен за превращение фенилаланина в тирозин. Но за образование любого фермента в организме отвечает совершенно определенный ген, или, иными словами, определенный участок ДНК. Следовавтельно, чтобы лечить таких больных, необходимо найти ген, отвечающий за синтез фермента, выяснить, в чем заключается его дефектность, а затем "починить" неисправный участок ДНК или заменить его новым.
Существует наследственная болезнь крови серпо-видноклеточная анемия. Это для нее впервые был применен термин "молекулярная болезнь". У таких больных эритроциты принимают серповидную форму. В первые месяцы жизни больного ребенка наблюдаются закупорки мелких кровеносных сосудов, кровоизлияния, инфаркты. Болезнь протекает тяжело.
И вот ученые обнаружили, что причина заболевания незначительное изменение последовательности аминокислот в белковой части гемоглобина. Всего в молекуле гемоглобина около 600 остатков аминокислот, расположенных в строгой последовательности. В гемоглобине больных в шестом положении белковой цепи вместо глютаминовой аминокислоты всегда обнаруживали аминокислоту валин. Исследователи были поражены: замена только одной аминокислоты на другую вызывала тяжелое заболевание.
И при лечении этой болезни возможно идти заманчивым путем: научиться исправлять дефекты в генах. Ведь, в конце концов, генетическая информация определяется последовательностью оснований в молекуле ДНК. В принципе уже доказана возможность пересаживать ген от одного организма к другому. Однако следует признать, что это именно тот случай, когда принципиальная возможность и ее практическое воплощение пока еще разделены огромным расстоянием.
Рак грозное заболевание. Многие стороны механизма возникновения этой болезни неясны. Действительно, почему клетки иногда выходят из-под контроля организма. Почему их размножение становится безудержным? Вот одна из возможностей подхода к решению этих вопросов. Некоторые вирусы способны вызывать рак у животных. При этом события разворачиваются на молекулярном уровне. "Начинка" вируса его собственная ДНК проникает в здоровую клетку и соединяется с хромосомой клетки хозяина. Все гены клетки хозяина продолжают функционировать, но один из них уже "заменен" на ген вируса. Вот он-то и является виновником возникновения рака.
Если генов много, найти среди них вызвавший раковое перерождение, конечно, трудно. Но оказалось, что среди вирусов есть и такие, которые содержат всего 5-10 генов. Например, вирус, вызывающий полному мышей. Здесь отыскать виновника заболевания, конечно, легче. Теперь перед исследователем открывается заманчивая перспектива: изучить все этапы размножения этого вируса, понять функцию каждого гена и исследовать биохимические процессы, которые ответственны за перерождение здоровой клетки в раковую. Тогда можно будет уяснить, почему безудержно делятся раковые клетки, иными словами почему они непрерывно синтезируют ДНК, в то время когда здоровые клетки этого не делают. По мнению Д. Уотсона, это реальный и перспективный подход к проблеме лечения рака.